재발성 및 불응성 다발성 골수종을 위한 신약 – Kyprolis
2012년 7월 20일, FDA는 재발성 및 불응성 다발성 골수종 치료를 위해 Kyprolis(Carfilzomib)를 승인했습니다. 이 약은 Onyx Pharmaceuticals, Inc에서 제조되었으며 주사제로 제공됩니다. 키프롤리스는 프로테아좀의 작용을 차단하는 프로테아좀 억제제입니다. 이 약은 레나리도마이드 또는 탈로미드 중 적어도 두 가지 치료법으로 이미 치료를 받았고 마지막 치료법을 완료한 후 60일 이내에 질병이 계속 진행되는 다발성 골수종 환자의 치료에 사용하기 위한 것입니다. 약물은 일주일에 3일, 2~10분씩 3주 동안 지속적으로 투여됐다. 이어서 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타나거나 최대 12주기가 경과할 때까지 28일 치료 주기 중 12일 휴식 기간이 이어졌습니다.
FDA는 ‘003-A1’ 연구로 알려진 2상 연구 결과를 토대로 키프롤리스를 승인했다. 일반적으로 FDA는 신약 신청이 더 많은 대상과 장기간에 걸쳐 수행되어야 하는 3상 임상 시험의 데이터를 기반으로 할 것을 요구합니다. 2상 연구에는 266명의 재발성 및 불응성 골수종 환자가 참여했으며 이들은 연구 약물로 치료를 받았습니다. 연구 참가자들은 Kyprolis로 최대 12주기의 치료를 받았습니다. 사전 치료를 받은 환자 그룹 중 23%가 카르필조밉에 반응했습니다. 한 명의 환자는 완전 반응(검출 가능한 골수종이 사라짐)을 보였습니다. 연구의 1차 유효성 종료점은 전체 반응(ORR)으로 22.9로 나타났으며, 평균 반응 기간은 7.8개월이었습니다. 단일 치료약인 카르필조밉을 투여받은 재발 또는 불응성 다발성 골수종 환자 526명을 대상으로 안전성 데이터를 수집하고 추정했습니다. 연구 기간 동안 37명이 사망한 것으로 알려졌습니다(피험자의 7%). 약물 사용에 대한 중요한 경고 및 주의 사항에는 심장 마비, 울혈성 심부전, 심근 허혈, 폐고혈압, 폐 합병증, 주입 반응, 종양 용해 증후군, 혈소판 감소증, 간 독성 및 간부전, 태아 배아 독성이 포함됩니다. 가장 흔한 이상반응으로는 빈혈, 구역, 피로, 혈소판감소증, 호흡곤란, 설사, 발열 등이 나타났다.